Maladie génétique rare : un traitement novateur approuvé dans l’UE

Un premier médicament issu d’une nouvelle classe thérapeutique, basée sur un mécanisme naturel réduisant au silence un gène nocif ou déréglé, a été approuvé pour le marché européen, a annoncé jeudi Alnylam, la biotech américaine qui l’a développé.

Appelé Onpattro (patisiran de son nom scientifique), ce traitement est indiqué pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) chez les adultes, une maladie génétique rare potentiellement invalidante et mettant en jeu le pronostic vital, touchant environ 50 000 personnes dans le monde.

Le feu vert de la Commission européenne intervient moins de trois semaines après une première autorisation de mise sur le marché d’Onpattro aux États-Unis pour la même indication. Le coût du traitement, qui a nécessité plus de 15 ans de développement, a été fixé à 450 000 dollars par patient et par an aux États-Unis, ce qui en fait l’un des plus chers au monde.

Nouvelle arme thérapeutique

Le géant pharmaceutique français Sanofi, qui a codéveloppé le patisiran avec Alnylam, doit percevoir des redevances sur les ventes du produit. Cette thérapie se base sur le principe de l’ARN interférent (ARNi), un mécanisme naturel découvert à la fin des années 1990 par deux chercheurs américains, Andrew Fire et Craig Mello, récompensés en 2006 du prix Nobel de médecine pour leurs travaux sur le sujet.

Surnommé l’ « arme du silence », ce mécanisme permet d’empêcher l’ARN messager de transmettre l’ordre d’un gène défectueux de produire des protéines anormales. Alnylam et d’autres biotechs dans le monde creusent la piste de cette nouvelle arme thérapeutique pour de nombreuses autres indications : cancers, hépatite B, maladies cardiovasculaires, ophtalmologiques, rénales ou encore neurodégénératives, comme Alzheimer.

LQ/AFP